Glossaire des essais cliniques

Aussi appelé accès pour des raisons humanitaires. L’accès étendu constitue un moyen pour les patients d’avoir accès à des interventions qui ne sont pas encore approuvées par un organisme de réglementation, dans des circonstances où il n’existe pas d’options de traitement comparables ou satisfaisantes en dehors d’un essai clinique.

Un biais désigne dans le cadre d’un essai clinique un défaut dans la conception de l’essai ou dans la façon dont les informations sont recueillies ou interprétées. Un biais peut mener les chercheurs à tirer des conclusions erronées de l’étude.

Comité indépendant composé de personnes ayant des compétences différentes (p. ex. droit, médecine, éthique, participation de la communauté, etc.) qui évalue l’acceptabilité éthique de la recherche avec des êtres humains. Le CER examine tous les documents relatifs à l’essai, y compris les protocoles et les renseignements ou documents transmis aux participants potentiels ou réels, afin de s’assurer que les participants sont informés de manière adéquate et qu’ils sont libres de prendre une décision de leur plein gré quant à leur participation, et qu’un équilibre raisonnable existe entre les risques et avantages potentiels de l’étude. Le CER continue d’examiner les informations relatives à l’essai tout au long de sa durée, notamment en ce qui concerne les événements indésirables et les modifications apportées en cours de route.

Dans la vidéo ci-dessous, Mme Sharon Frietag décrit le rôle du comité d’éthique de la recherche :

La participation à un essai clinique est volontaire. Si vous songez à participer à un essai clinique, il est essentiel que vous ayez assez d’informations pour prendre une décision éclairée. On doit également vous permettre de poser des questions, d’en parler à d’autres si vous le souhaitez (p. ex. à des membres de votre famille ou à des amis) et de prendre le temps nécessaire pour prendre une décision qui vous convient.

Un des éléments clés du consentement éclairé pour la plupart des essais cliniques est le document intitulé « formulaire de consentement éclairé » ou « formulaire de consentement ». Ce document doit fournir toutes les informations pertinentes sur l’essai clinique et être écrit de manière à être compréhensible pour vous. On doit vous accorder assez de temps pour le lire et poser toutes les questions que vous pourriez avoir. Si vous acceptez de participer, il est possible que l’on vous demande de signer le formulaire de consentement. De plus, une copie de ce formulaire devrait vous être fournie pour que vous puissiez la conserver dans vos dossiers.

Le consentement éclairé n’a pas nécessairement à être donné au moyen d’un formulaire de consentement écrit. Il peut être recueilli autrement, de manière non écrite, suivant une méthode préalablement approuvée par un comité d’éthique de la recherche.

Le consentement éclairé est un processus continu tout au long d’un essai clinique. Vous pouvez retirer votre consentement à tout moment. Si vous participez à un essai clinique et que votre médecin ou l’équipe de l’étude apprend une nouvelle information qui pourrait affecter votre volonté de continuer à participer (p. ex. une information concernant la sécurité de l’intervention), cette information doit vous être fournie.

Ensemble des facteurs qui déterminent si l’essai vous convient ou non. Ces facteurs peuvent comprendre le fait d’être atteint par une maladie ou une affection donnée, d’appartenir à une certaine tranche d’âge ou origine ethnique, de vivre dans un lieu spécifique ou à proximité, etc. Les critères d’inclusion désignent les caractéristiques nécessaires pour participer à l’essai clinique. Par exemple, dans le cas d’un essai clinique sur le cancer, les critères d’inclusion pourraient comprendre certaines caractéristiques génétiques spécifiques. Les critères d’exclusion désignent les caractéristiques qui font en sorte qu’une personne ne peut participer à l’essai clinique, par exemple, une grossesse ou un problème de santé donné.

Le terme « indicateur de résultat » peut également être utilisé. Résultat mesuré afin de déterminer si l’intervention administrée lors de l’essai clinique a eu un effet bénéfique ou non. Il peut s’agir par exemple de savoir si un participant a contracté une maladie, combien de temps un participant a survécu après avoir reçu un traitement, etc.

Capacité d’une intervention à produire l’effet désiré ou à parvenir au résultat escompté.

Dans un essai à l’insu, une ou plusieurs personnes ne savent pas dans quel volet ou groupe de traitement les participants ont été affectés de façon aléatoire. Dans un essai « à simple insu », les participants ne savent pas quelle est l’intervention qu’ils reçoivent. On parle d’un essai « à double insu » lorsque ni les participants ni l’équipe de l’essai ne savent dans quel volet de traitement se trouvent les participants. Le procédé de l’essai à l’insu est utilisé pour éviter d’introduire un biais lié à la connaissance du traitement reçu par les participants dans l’évaluation des résultats (p. ex. état de la maladie, effets secondaires).

Phase pouvant suivre un essai clinique à l’insu dans lequel un placebo était employé à des fins de contrôle. Dans un essai de prolongation ouvert, tous les participants reçoivent le médicament ou le traitement actif, quel que soit le volet de traitement auquel ils ont été assignés au début de l’essai. Il n’y a pas d’insu dans cette phase, comme les participants et les membres de l’équipe de l’essai savent que tous les participants reçoivent le médicament ou le traitement actif (et non un placebo).

Autre terme pour désigner un essai à l’insu.

Incident d’ordre médical non intentionnel se produisant lors d’un essai clinique, prévu ou imprévu, qui peut ou non être dû à l’intervention ou aux interventions testées. L’événement indésirable peut être léger ou de faible gravité (par exemple, une éruption cutanée) ou plus grave (par exemple, la mort). Tous les événements indésirables qui surviennent au cours d’un essai doivent être signalés, qu’ils soient ou non causés par l’intervention. Pour certaines personnes, il est nécessaire de tenir compte des événements indésirables potentiels avant d’envisager de participer à un essai clinique.

Les essais cliniques étudient divers traitements ou interventions, seuls ou en combinaison avec d’autres. Les différents types d’intervention étudiés dans les essais cliniques peuvent inclure :

• un médicament tel qu’une pilule, un traitement intraveineux, etc.
• un dispositif médical tel qu’un stimulateur cardiaque ou une pompe à insuline
• un type d’intervention chirurgicale
• une radiothérapie
• une méthode diagnostique
• un changement relatif à l’alimentation ou au mode de vie (p. ex. l’exercice physique).

• Chercheur principal : Personne responsable de l’étude, qui peut être un médecin, un dentiste ou un autre professionnel de la santé.
• Coordonnateur de la recherche clinique : Personne responsable de la coordination des tâches quotidiennes liées aux essais cliniques, y compris la planification et l’établissement de l’horaire des participants et la collecte des données. Il s’agit souvent de la personne de l’équipe de l’essai avec laquelle les participants sont appelés à avoir le plus d’interactions.
• L’équipe de recherche peut également comprendre les personnes suivantes :
  • Infirmière de recherche : Infirmière membre de l’équipe de recherche, qui assume parfois également le rôle de coordination de la recherche clinique pour l’essai.
  • Conseiller en génétique : Professionnel de la santé doté d’une formation en génétique et en services de consultation.
  • Travailleur social : Professionnel ayant pour rôle d’aider les gens à résoudre les défis auxquels ils sont confrontés et à y faire face.
  • Diététiste : Personne spécialiste de la nutrition et de ses liens avec la santé.
  • Pharmacien : Professionnel de la santé spécialiste des médicaments, qui fournit des médicaments aux personnes dotées d’une ordonnance médicale et qui est appelé à fournir des services-conseils sur le sujet.
  • Infirmière praticienne : Infirmière titulaire d’un diplôme d’études supérieures et d’une formation clinique, souvent autorisée à fournir des soins de première ligne et d’autres services médicaux aux patients.
  • Patients partenaires : Personnes qui vivent ou ont vécu avec un problème de santé ou qui ont une expérience spécifique relative au système de santé et qui apportent leur perspective à l’équipe chargée de l’essai clinique.

Un placebo est un traitement (un médicament, un produit de santé naturel ou un dispositif) qui est inactif, mais qui ressemble au traitement actif utilisé dans le cadre de l’essai clinique. Un placebo n’est pas censé avoir d’effet sur le problème de santé étudié. Il est utilisé pour rendre les résultats de l’étude plus fiables en éliminant tout biais lié à la connaissance par les participants du traitement reçu.

Le terme « promoteur » est utilisé de deux façons au Canada. Santé Canada considère que le « promoteur » de l’étude est l’organisation ou la personne garante de la demande requise en vertu de la réglementation, ainsi que de la conduite générale de l’essai. Il peut s’agir d’une entreprise, d’un hôpital, d’un groupe de recherche ou d’un clinicien-chercheur. Le mot « promoteur » est également utilisé au Canada pour décrire la personne qui finance l’essai clinique, par exemple une entreprise pharmaceutique ou une entreprise de dispositifs médicaux. Cette entreprise peut être ou non le promoteur au sens réglementaire auprès de Santé Canada.

Un protocole d’essai clinique contient des documents détaillés présentant des informations sur la raison pour laquelle l’essai est fait, sur la façon dont il sera fait, sur la manière dont les résultats seront recueillis, analysés et partagés, et sur les personnes impliquées. Les composantes habituelles d’un protocole d’essai clinique sont les suivantes :

• renseignements scientifiques et cliniques de base
• justification de l’importance de l’essai
• mesures clés ou critères d’évaluation de l’essai
• qui peut ou ne peut pas participer à l’essai clinique, ou encore les critères d’admissibilité ou d’inadmissibilité
• quels traitements seront utilisés, comment ils seront utilisés et, si des ajustements doivent être faits au traitement, comment ils seront faits
• les examens qui seront faits, y compris le type d’examen, et quand ils seront faits (p. ex. tests sanguins, visites chez le médecin, questionnaires, etc.)
• un formulaire de consentement éclairé
• le nombre de participants requis et une justification pour ce nombre
• comment les résultats seront analysés et partagés
• de l’information sur la sécurité
• des renseignements sur les données qui seront recueillies.

La « randomisation » fait référence au caractère aléatoire de l’affectation des participants. Les essais cliniques « randomisés » sont l’un des types communs d’essais cliniques. On les appelle communément des « essais de phase 3 ». Dans les essais randomisés, deux interventions ou plus sont comparées l’une à l’autre. Lorsqu’un essai est randomisé, les participants sont affectés au hasard à l’une des interventions (ou groupe de traitement). Cela est important pour garantir que les résultats de l’essai ne sont pas faussés par le choix par les professionnels de la santé ou les participants du volet de traitement auquel ils veulent participer.

Caractéristique(s) liée(s) à la santé mesurée(s) dans un essai clinique. Le résultat peut avoir trait, par exemple, à l’état de la maladie (p. ex. vérifier si la maladie étudiée s’aggrave ou s’améliore), de la survie (mesurer la durée de survie des participants) ou de la santé (p. ex. fatigue ou douleur) ou aux effets secondaires observés.

Vous pouvez choisir de mettre fin à votre participation à l’essai clinique à tout moment sans avoir à fournir une raison. Cette procédure s’appelle le retrait. Si vous choisissez de vous retirer de l’étude, nous vous invitons à contacter le médecin ou un membre du personnel de l’étude pour l’informer de votre décision ou pour lui poser d’autres questions avant de prendre votre décision.

Si vous décidez de vous retirer de l’essai, il est possible que l’on vous pose des questions sur votre expérience et que l’on vous demande de passer des tests sanguins et des examens physiques afin de mettre fin à votre participation en toute sécurité.

De plus, il est possible que vous puissiez retirer votre permission à ce que les informations recueillies à votre sujet pendant les traitements liés à l’essai clinique soient utilisées.

Le médecin responsable de l’essai peut mettre fin à votre participation à une étude de manière précoce, et sans votre consentement, pour des raisons telles que :

• L’intervention testée dans le cadre de l’essai ne fonctionne pas pour vous.
• Vous ne tolérez pas l’intervention réalisée dans l’essai.
• Vous n’êtes pas en mesure d’accomplir toutes les procédures requises pour l’essai.
• De nouvelles informations montrent que l’intervention testée n’est plus dans votre intérêt.
• Le médecin responsable de l’essai ne pense plus qu’il s’agit de la meilleure option pour vous.
• Le promoteur décide de mettre fin à l’essai.
• Les autorités réglementaires (p. ex. Santé Canada) ou le comité d’éthique de la recherche retirent l’autorisation de poursuivre l’essai.
• Votre affectation à un volet ou groupe de l’étude est connue de vous-même ou d’autres personnes (par exemple, le médecin ou l’équipe de l’essai).
• Si vous êtes une femme, vous êtes enceinte ou prévoyez de l’être.

Une telle situation peut signifier que vous ne recevrez pas l’intervention testée dans le cadre de l’étude pendant toute la période indiquée dans le formulaire de consentement.

Dans l’éventualité où votre participation prenne fin, le médecin responsable discutera avec vous des raisons du retrait, et un plan sera établi pour la continuité de vos soins en dehors de l’étude.

Groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention spécifique (ou aucune intervention) selon le protocole de l’essai clinique.